Review Adv Drug Deliv Rev. 2020:154-155:37-63. doi: 10.1016/j.addr.2020.06.002. Epub 2020 Jun 8.
Lipid nanoparticles for nucleic acid delivery: Current perspectives
摘要
核酸（NA）為基礎(chǔ)的治療準(zhǔn)備破壞現(xiàn)代醫(yī)學(xué)和增強(qiáng)傳統(tǒng)制藥在一個(gè)有意義的方式。然而，將NA療法推進(jìn)到臨床環(huán)境和市場(chǎng)的一個(gè)關(guān)鍵挑戰(zhàn)是安全有效地遞送到目標(biāo)組織和細(xì)胞。脂質(zhì)納米顆粒（LNP）已被廣泛研究，目前是NA藥物遞送的最先進(jìn)載體，如Onpattro于2018年在美國(guó)和歐盟批準(zhǔn)用于治療淀粉樣變性。本文全面回顧了LNP技術(shù)的最新進(jìn)展。我們討論了LNP設(shè)計(jì)和開發(fā)的關(guān)鍵進(jìn)展，導(dǎo)致廣泛的治療應(yīng)用。最后，對(duì)該技術(shù)在臨床試驗(yàn)中的應(yīng)用現(xiàn)狀進(jìn)行了展望。
關(guān)鍵詞：基因治療；得脂質(zhì);脂質(zhì)納米粒子;核酸;RNA交付;信使rna;核。
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