Review Research (Wash D C). 2024 Jun 18:7:0370. doi: 10.34133/research.0370. eCollection 2024.
Unlocking the Therapeutic Applicability of LNP-mRNA: Chemistry, Formulation, and Clinical Strategies
摘要
信使RNA （mRNA）已成為一種創(chuàng)新的治療方式，為預防和治療多種疾病提供了有希望的途徑。mRNA疫苗在有效抗擊2019冠狀病毒病（COVID-19）方面取得的巨大成功，證明了mRNA技術的無限醫(yī)療潛力。脂質納米顆粒（LNPs）的最新進展使得克服mRNA穩(wěn)定性、免疫原性和精確靶向方面的挑戰(zhàn)成為可能。本文綜述了最新的基于lnp - mrna的治療方法，包括它們的結構、材料組成、設計指南和篩選原則。此外，我們還強調了目前LNP-mRNA治療在眼科疾病、癌癥免疫治療、基因編輯和罕見疾病醫(yī)學等廣泛治療中的臨床前和臨床趨勢。特別關注LNP-mRNA疫苗的翻譯和進化，使其成為更廣泛的治療方法。我們探討了肝外靶向療效不足、劑量升高、安全性問題和大規(guī)模生產程序的挑戰(zhàn)等方面的問題。這一討論可能為LNP-mRNA治療的近期和長期臨床發(fā)展前景提供見解和觀點。
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